Eliglustat ist ein relativ neues Mittel zur langfristigen Behandlung von Patienten, die an Morbus Gaucher Typ 1 leiden. Morbus Gaucher ist eine angeborene Stoffwechselkrankheit, bei der das Enzym Glukocerebrosidase mangelhaft funktioniert. Dadurch häufen sich fettähnliche Stoffe in den Zellen an.
Eliglustat beeinflusst die Wirkung eines anderen Enzyms (Glukosylceramid-Synthase) und hemmt dadurch die Bildung dieser fettähnlichen Stoffe.
Eliglustat und der Sinn einer DNA-Analyse
Die Geschwindigkeit, mit der Eliglustat im Körper verarbeitet wird, ist individuell unterschiedlich. Dies hat zur Folge, dass Wirksamkeit und Nebenwirkungen von Eliglustat sich zum Teil anhand der Gene vorhersagen lassen. Eine vorbeugende DNA-Analyse kann darum ein wichtiges Hilfsmittel zur Optimierung der medikamentösen Therapie sein.
Auch bekannt als
Cerdelga